Resumen del encuentro Ataxias 2008: Avances para los tratamientos de la enfermedad

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Resumen del encuentro Ataxias 2008: Avances para los tratamientos de la enfermedad
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Organizado por: Colectivo Ataxias en Movimiento y Caja Navarra

Coordinado por el Dr. D. Augusto Silva, Subdirector General de Investigación de Terapia Celular y Medicina Regenerativa. Instituto de Salud Carlos III. Miembro de honor del Colectivo Ataxias en Movimiento.

Texto resumido por el Dr. D. Jaime Ramírez Araujo. Padre de paciente de A.F

AVANCES PARA LOS TRATAMIENTOS DE LA ENFERMEDAD.

Día 29 de Abril, a las 16:00 horas. Delegación Central de Madrid de Caja Navarra.

La Bienvenida la ofreció el Subdirector de la oficina central de Madrid de Caja Navarra, Don Enrique López Atienza que brindó la posibilidad de compartir el espacio de las delegaciones para el proyecto Ataxias y lo que es mas, nos transmitió el afecto de los componentes de la Entidad a todos los ciudadanos que aspiramos a lograr una sociedad con gran participación. Habló sobre el proyecto " tu eliges, tu decides “, de Caja Navarra, la única entidad del mundo en la que los clientes deciden como se invierte el 100% de la Obra Social y mostró su entusiasmo por seguir colaborando con el Colectivo Ataxias en Movimiento, buscando tratamientos eficaces que mejoren a los afectados.

La apertura del Encuentro Científico correspondió a la Ilma. Sra. Viceconsejera de Sanidad y Consumo de la Comunidad de Madrid, Dña Belén Prado, quien tras agradecer, al colectivo Ataxias en Movimiento, el esfuerzo permanente de todos sus componentes, en su voluntad de lucha contra las enfermedades neurodegenerativas, insistió en la colaboración de los organismos públicos y privados, en la financiación de proyectos de investigación clínica y biomédica para encontrar soluciones terapéuticas, recordando la implicación de la Comunidad de Madrid en el desarrollo de los avances científicos que aumentan la calidad de vida de los pacientes. También habló sobre el esfuerzo que desde la Consejería se está realizando para conseguir que los afectados tengan una rehabilitación complementaria, apoyo y un continuo dialogo.

Doña Julia Mancebo, portavoz del Colectivo Ataxias en Movimiento, saludó a los presentes y recordó la urgente necesidad de profundizar en la participación de los ciudadanos y las instituciones en las actividades encaminadas a conseguir mejorar la calidad de vida y alcanzar la curación de estas patologías.

El Dr. D. Augusto Silva, Subdirector General de Investigación de Terapia Celular y Medicina Regenerativa del Instituto de Salud Carlos III de Madrid, y miembro de honor de nuestro Colectivo, dio la bienvenida a todos los asistentes y participantes del acto, agradeciendo especialmente la presencia de las autoridades estatales y regionales y a los patrocinadores de Caja Navarra por el apoyo recibido para el desarrollo del Proyecto Ataxias en Movimiento.

El Dr. Silva condujo el acto explicando y relacionando cada una de las ponencias.

Dr. Silva: Bueno, tenemos ahora una serie de charlas sobre cuál es el desarrollo de algunas de las investigaciones que están llevando en ataxia algunos de los investigadores de primera línea. En este sentido, si que quería deciros que desde el Ministerio de Sanidad y Consumo y desde la Comunidad de Madrid, hay un enorme apoyo para no olvidar estas enfermedades, enfermedades neurodegenerativas que de alguna manera son, como decía Belén Prado, enormemente drásticas, no solamente para quién lo sufre, sino para el entorno, también.

Básicamente, de lo que se trata en este momento es de hablar de esperanza y de futuro, y por eso qué mejor que las personas que van a hablar ahora de ciencia, de un poquito de investigación básica sobre cuál es el desarrollo futuro y la esperanza que hay en el tratamiento de la ataxia.

Tenemos con nosotros al doctor Don Manuel Álvarez Dolado, del Centro de Investigaciones Príncipe Felipe de Valencia, que nos va a presentar algunos avances sobre la investigación de mecanismos regenerativos por fusión celular en ataxia.

Tiene la palabra el Doctor Álvarez Dolado.

Dr. Manuel Álvarez Dolado. Centro de Investigación Príncipe Felipe, de Valencia.
Avances en la investigación. Mecanismos Regenerativos por Fusión Celular en Ataxia

El estudio de la terapia celular como aplicación clínica de potencialidad regenerativa y proliferativa de las células madre, se ha venido enfocando en tres grandes campos:
  • Reposición celular
  • Secreción de factores tróficos
  • Fusión celular
El trabajo del equipo del Dr. Álvarez Dolado se centra en el tercer punto a partir de los estudios con células de Purkinje, cuyo mecanismo de fusión ha sido traspolado a las neuronas de cerebelo que como sabemos se encuentran dañadas en la gran mayoría de las Ataxias.

El modelo experimental que permite el desarrollo de estos trabajos es el ratón PCD (cepa de ratón generado al azar después de cruces en el laboratorio), para conseguir buenos resultados de fusión celular a nivel histológico, bioquímico y asimismo, a nivel de la recuperación de la funcionalidad neuronal.
Se ha comprobado un aumento significativo en el número de células neuronales de bulbo en los animales transplantados, mediante los estudios de supervivencia celular llevados a cabo tras la fusión. Estos estudios aún no se han realizado en cerebelo, pero se han diseñado nuevas estrategias de trabajo para seguir avanzando.

El sistema de detección de fusión celular con un gen marcador que se expresa, permite explorar en las células fusionadas la viabilidad de la fusión y la supervivencia de las células El mecanismo in vivo se visualizaría en distintos tejidos diana con el color característico del marcador. El núcleo azul del donante y el naranja del receptor están presentes en imágenes de microscopía electrónica que implican que ciertos grupos de neuronas Purkinje, células originadas por las del donante y, lo más importante, estas neuronas son activas fisiológicamente pues hay sinapsis entre ellas.

Grupos investigadores ya han encontrado hepatocitos funcionales que recuperan ratones con lesiones hepáticas, con esta técnica de transplante por incorporación de un nuevo gen en el núcleo donante. El grupo del doctor Álvarez Dolado busca su aplicación en el sistema nervioso central, tarea más complicada por su complejidad funcional y organizativa.

Los resultados preliminares muestran que los ratones enfermos transplantados mejoran su equilibrio y movilidad respecto de los ratones no tratados, en estudios dinámicos con rotores y ensayos “footprints”. Aunque son estudios provisionales animan a continuar estudiando el mecanismo de trans-diferenciación y la posibilidad de revertir las neuronas afectadas en las enfermedades atáxicas, mediante la incorporación en dichas neuronas por fusión celular de núcleos correctores del donante.


 
 
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