Bienvenida
El director de la Agencia Pedro Lain Entralgo, D. Andrés Castro dio la bienvenida a los asistentes y participantes del acto agradeciendo, el esfuerzo y dedicación a los intervinientes científicos y clínicos por su generosa colaboración.Después de introducir a la audiencia en las llamadas enfermedades raras, en las cuales se engloban las Ataxias hereditarias, incidió en el estado actual de la Investigación y su satisafación por la coordinación entre los profesionales sanitarios en la búsqueda de soluciones terapeúticas para este tipo de de enfermedades.
El director de la agencia Laín Entralgo mencionó el esfuerzo presupuestario que esta administración autonómica promueve en la realización y soporte de la actividad investigadora .
Dña. Julia Mancebo representante del colectivo, agradeció la asistencia de todos y en especial la de los participantes científicos y clínicos, e igualmente subrayó el apoyo recibido por la Comunidad de Madrid.
Primera Parte : Proyecto traslacional de Investigación sobre Ataxia
D. Vicente Vallés (la Mirada Crítica de Informativos t5) condujo la mesa dedicada al proyecto en marcha sobre la investigación trasnacional (básica y clínica) con sus dos líneas de trabajo para la ataxia, modelos experimentales, mecanismos de regeneración neuronal y su aplicación a estudios clínicos .
El doctor Manuel Alvarez Dolado del Centro de Investigación Príncipe Felipe de Valencia presento sus trabajos actuales sobre los Mecanismos regenerativos por fusión celular en Ataxia.El trabajo de investigación ofrece un mecanismo de fusión celular basado en células madre derivadas de la médula ósea, que han demostrado poder originar distintos tipos de células incluidas neuronas de Purkinje.
Diversos grupos de investigación internacionales han podido publicar estudios sobre transplantes de células madre de médula ósea en ratones con buenos resultados en términos de diferenciación celular y con efectividad terapéutica en diversos casos.
El laboratorio del doctor Alvarez Dolado utiliza una técnica en la que las células del ratón donante incluían un marcador fluorescente para monitorizar el destino tisular y su localización gracias a la tonalidad verde que adquirían en las preparaciones estudiadas.
Se pudo comprobar así la presencia de células neuronales provenientes de las inyectadas o transplantadas del ratón donante, en el cerebelo de los ratones receptores, órgano donde residen las neuronas de Purkinje, responsables funcionales de numerosas actividades de activación y coordinación de las ordenes de movimiento muscular ejecutadas por la corteza cerebral.
Numerosos investigadores llevan tiempo a la búsqueda del mecanismo por el cual las células del donante alcanzan el órgano diana y pueden diferenciarse apropiadamente en una célula determinada. Se piensa que circulan libremente y penetran en diferentes tejidos donde existe el ambiente adecuado para la transdiferenciación.
El cerebelo es un órgano muy complejo y las neuronas de Purkinje son enormemente complejas en su organización y funcionalidad, requiriendo una serie de factores de crecimiento, desarrollo y estabilización. Por ello se piensa que la fusión celular explicaría los hallazgos histológicos observados en microscopia electrónica, por los cuales las nuevas células presentan dos núcleos y el marcador adicionado.
El equipo del doctor Alvarez Dolado desarrolló un sistema de detección de fusión celular con ratones transgénicos BMDC con Cr Recombinasa, y ratones R26R Cr reporters con el gen marcador. La expresión del marcador en las células fusionadas sería la comprobación del orígen de las células regeneradas a partir del donante.
El mecanismo in vivo se traduciría en un transplante desde los Cr recombinantes a los Cr reporters y la localización en distintos tejidos diana del color característico del marcador. El núcleo azul del donante y el naranja del receptor están presentes en imágenes de microscopía electrónica que implican que ciertos grupos de neuronas Purkinje son células originadas por las del donante y, lo más importante, estas neuronas son activas fisiológicamente pues hay sinopsis entre ellas.
Grupos investigadores ya han encontrado hepatocitos funcionales que recuperan ratones con lesiones hepáticas, con esta técnica de transplante por incorporación de un nuevo gen en el núcleo donante.
El grupo del doctor Alvarez Dolado busca su aplicación en el sistema nervioso central, tarea más complicada por su complejidad funcional y organizativa.
Los ratones utilizados por su equipo (originales del laboratorio del profesor Alonso de la Universidad de Salamanca) son animales atáxicos (PCD) con trastornos severos del movimiento por mutación espontánea y se emplean como modelo en los estudios de transplante de médula ósea.
Los resultados muestran que los ratones enfermos transplantados mejoran su equilibrio y movilidad respecto de los ratones no tratados, en estudios dinámicos con rotores y ensayos “footprint”. Aunque son estudios preliminares, animan a continuar estudiando el mecanismote transdiferenciación y la posibilidad de revertir las neuronas afectadas en las enfermedades atáxicas, mediante la incorporación en dichas neuronas por fusión celular de núcleos correctores del donante.
El doctor D. Filip Lim del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de la Universidad Autónoma de Madrid, explicó a los presentes como surgió la idea de aunar esfuerzos ( laboratorio – hospital ) trabajando coordinados en este proyecto, y asi poder trasladar cuanto antes los resultados a los pacientes. Presentó a continuación su importante estudio sobre los modelos neuronales para laboratorio de investigación aplicables a estudios farmacológicos y clínicos.
La exposición se centró en las propiedades de las neuronas obtenidas del bulbo olfatorio en el estudio de las ataxias. El bulbo olfatorio radica en la parte superior de la fosa nasal por lo que son muy accesibles de obtener con una biopsia incruenta y sencilla.
Las neuronas obtenidas del bulbo olfatorio pueden ser neuronas maduras, glias y células progenitoras, estas últimas son estabilizadas en placas Petri, pero al tener un ciclo corto, necesitan ser inmortalizadas in vitro. La inmortalización bioquímica se realiza mediante la introducción de un encogen por ingenieria genética.
Las neuronas progenitoras inmortalizadas son crecidas en cultivo y posteriormente se elimina el oncogen para su uso seguro en estudios farmacológicos.
Las células diferenciadas neuronales crecidas son sometidas a screening farmacológico (cribaje a gran escala farmacológico) una batería de ensayos de actividad que hasta ahora se solían efectuar en linfocitos y fibroblastos, células que no tienen relación directa con las patologías neurodegenerativas.
El propósito del equipo del doctor Lim es obtener linajes neuronales estables y reproducibles en el laboratorio como base de estudios farmacológicos que permitan descubrir actividades de distintos compuestos activos en las células diana de las enfermedades atáxicas es decir en las neuronas.
A continuación el doctor D. José Luis Muñoz Blanco del Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid expuso en su presentación la vertiente clínica de la investigación en Ataxias, la aplicación de los modelos estudiados in vitro para la obtención de células neuronales a los screening farmacológicos.Agradeció primeramente la colaboración técnica y clínica de los otorrinos doctores Scola-Pliego y Medina cirujanos del Hospital Gregorio Marañón.
La obtención de las células neuronales, progenitoras del bulbo olfatorio se realiza en un proyecto piloto dirigido a las Ataxias y servirá para otras patologías neuromusculares.
La técnica de extracción de las células del bulbo olfatorio o biopsia se desarrolla en un protocolo que incluye dos grupos de donantes el grupo control de voluntarios sanos y el grupo de pacientes de enfermedad neurodegenerativa.
La zona de biopsia es el cornete superior o septo nasal y se efectúa mediante un forceps en condiciones anestésicas apropiadas para cada grupo de donantes.
El doctor Muñoz Blanco presentó a continuación una actualización de los estudios realizados con diferentes agentes farmacológicos para la Ataxia en base a la utilización de una escala de asignación sintomatológica (ICARS) y de estudios cardiológicos.
De entre los estudios presentados destacan losantioxidantes Idebenona y Mitoquinona y la eritropoyetina(EPO) que va a ser estudiada próximamente en ensayo control para comprobar los datos positivos publicados por el el grupo del Dr Scheneider de la Universidad de Viena.
Segunda parte: Rehabilitación y restauración neurológica
Las conferencias de restauración neurológica fueron presentadas por Doña Marta Gómez redactora del semanario Sanitaria 2000.
El doctor José Obeso director de la unidad de trastornos del movimiento de la Clinica Universitaria de la Universidad de Navarra, presento a modo de introducción una exposición de la necesidad que tienen los enfermos con Ataxia y otras enfermedades neurodegenerativas de trabajar con programas de rehabilitación específica que les permita mantener un estado neuromuscular suficiente para que su deterioro se minimice de cara a soluciones terapéuticas emergentes a partir de todos los esfuerzos investigativos en marcha.
A continuación el Doctor Enrique Enriquez de la Universidad de La Laguna (Tenerife) presentó una exposición sobre tratamientos rehabilitadores centrados en pacientes de ataxia.Dividió las ataxias entres grupos atendiendo el orígen organo funcional:
· Ataxias cerebelosas
· Ataxias funcionales
· Ataxias vestibulares
Comentó sobre los procesos feedback afectados en la coordinación neuromotora y como se traduce en una pérdida de armonicidad de movimiento de estabilidad postural y de control motor anticipativo.
La filosofía de la rehabilitación neuronal es fomentar la recuperación funcional sensorial, recuperar la independencia de movimiento en lo posible y así prevenir agravamientos de la incapacidad.
El equilibrio implica a la visión, la sensibilidad de los pies y el sistema vestibular. El Dr Enriquez propone mejorar la orientación espacial y los reflejos del sistema vestibular mediante la neurorehabilitación mediante tres tipos de estrategia:
· Estrategia de tobillo (para movimientos lentos)
· Estrategia de cadera (para movimientos bruscos)
· Estrategia de paso (para movimientos muy bruscos)
· La recuperación de las funciones del Sistema Nervioso Central pasarian de otro modo por la reorganización funcional y la plasticidad.
ENTREGA ANUAL DE LOS PREMIOS LUCHADORES
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| Doña Beatriz Elorriaga y Doña Belen Prado |
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| Doña Carolina Vincelli |
· Ilustrísima Señora Doña Belén Prado: por la sensibilidad mostrada por un alto cargo de la Administración, ante las iniciativas de la sociedad, en este caso nuestro colectivo.
· Doña Carolina Vincelli: por el interés y ayuda proporcionada, a pesar de no tratarse de alguien afectado ni directa ni indirectamente. Por su pasión. Por hacer llegar a la opinión pública el trabajo de los investigadores.
· Don Rafael Amargo: Por su generosidad al ofrecer su arte y el de su compañía al servicio de una causa, desinteresadamente.
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| Dr. Jesus Avila y Dr. Filip Lim |
A continuación, y con un largo y emotivo aplauso de los asistentes, el Ilustrísimo Profesor D. Jesús Ávila, nos regaló palabras de esperanza, recordando al conjunto de la sociedad, representada en el acto, la necesidad de no perder generaciones y trabajar activamente para lograr que las investigación repercutan en el bienestar de los seres humanos.
LA FUNCION DE LOS DISTINTOS AGENTES SOCIALES EN EL TRATAMIENTO DE LAS ATAXIAS
Intervenciones presentadas por Dña. Carmen Carrasco colaboradora del diario EL MUNDO. |
D. Javier Hervías de Caja Navarra ofreció a través de un video la filosofía del proyecto “Tu eliges : tú decides, por el cual los ciudadanos decidimos el destino de la inversión social de Caja Navarra. Cualquier persona que abra una cuenta en esta entidad votará el proyecto que mas interesante le parezca, así colabora con una causa sin desprenderse de dinero, ya que las condiciones son las mismas o mejores que cualquier otra entidad financiera.
Por lo tanto Caja Navarra sirve de vehículo para colaborar en la construcción de una sociedad cada vez mas democrática en el que la opinión individual se convierte en algo importante. En total mas 462.000 clientes han decidido como distribuir los 42 millones de euros destinados a obra social
D. Andrés López Josenge, fundador de Direction, expuso la necesidad de un mundo sin barreras ni físicas ni de comunicación. Una página web debe ser una herramienta imprescindible también para las minorías.
Debemos trabajar para que este medio con capacidades infinitas sea para todos y tenga el mínimo de problemas para acceder a el aprovechándolo como medio de expresión independiente e indispensable para la consolidación de un sistema plural.
Las páginas creadas por Direction son accesibles para los colectivos con discapacidades manuales o visuales, así se accede a ellas con los ordenadores mas sencillo.
Se puede diseñar una página de estas características manteniendo su nivel de prestaciones y la calidad en estética y funcionalidad. La página web de la asociación Ataxias en movimiento sirvió como modelo en la presentación a la hora de explicar como una web accesible puede ser igualmente atractiva y eficaz.
Entre los numerosos asistentes que llenaron el recinto agradecemos el apoyo de los doctores y representantes de la administración Doña Ana María Sánchez Fernández, D. Albino Navarro, D. Antonio Romero, D. Valentín Ceña, Dña. Carmen Pérez Anchuela, Dña. Paquita Carrión, D. Manuel Posada, D. José López Sanz..., que a pesa de sus muchas responsabilidades nos acompañaron en el acto.
PALABRAS DE RAFAEL AMARGO PARA ESTE ACTO
Los Ángeles, 23 de abril de 2007
Queridos amigos
Compromisos artísticos me impiden estar junto a vosotros compartiendo este momento, pero he querido haceros llegar estas palabras.
El día en que vuestra Asociación contactó conmigo y me propusisteis colaborar con vosotros, nada sabía de la Ataxia.
Vi a un grupo de personas que a pesar de vivir en primera persona la enfermedad y sus dificultades, estabais llenos de ilusión por mejorar la calidad de vida de vuestros seres queridos y reivindicabais los avances en una investigación necesaria.
Siempre he sido receptivo con las causas solidarias, pero en este caso fue vuestra ilusión y lucha la que nos impregnó a todos.
La actuación que se llevó a cabo en Rivas fue, probablemente, uno de los momentos más emocionantes e intensos de toda mi carrera profesional.
Es un honor haber puesto nuestro arte al servicio de una causa tan justa como la de la Asociación Ataxia en Movimiento.
Gracias ahora por este premio, aunque si hay “Luchadores” en todo esto, sois vosotros.
Rafael Amargo
